Un traitement contre la sclérose latérale amyotrophique (SLA, maladie de Charcot ou de Lou Gehrig) testé sur des souris a donné des résultats encourageants, montre une étude américaine publiée dans la revue PLOS Biology (en anglais).

Cette maladie mortelle frappe 3000 personnes au Canada. Elle provoque une paralysie progressive des muscles, créant un état d'enfermement du patient, et cause généralement la mort en moins de cinq ans.

L’équipe de chercheurs de l'Université Northeastern dit avoir étudié un moyen de cibler et de stabiliser une protéine qui protège les cellules des éléments toxiques issus de la nourriture ou de l'inhalation d'oxygène.

Dans de nombreux cas, ce sont des mutations héréditaires d'un gène qui produit la protéine en question qui sont à l'origine de la maladie. Mais ces mutations peuvent aussi survenir sans antécédents familiaux.

Les mutations de ce gène, SOD1, entraînent un mauvais assemblage de la protéine qui l'empêche d'accomplir ses tâches et dérègle la machinerie cellulaire au sens large, entraînant un amas de protéines qui sont aussi liées, entre autres, aux maladies d'Alzheimer et de Parkinson.

Le nouveau traitement est un stabilisateur moléculaire qui agit comme un point de suture et oblige la protéine à rester dans sa bonne configuration, a expliqué le directeur de l'étude, Jeffrey Agar, qui a découvert et testé avec son équipe cet outil après 12 années de recherche.

La molécule a été testée sur des souris – génétiquement modifiées pour qu'elles soient porteuses de la maladie – et les chercheurs ont constaté que non seulement elle rétablissait les fonctions de la protéine, mais qu'elle stoppait aussi tout effet toxique secondaire.

Son efficacité a aussi été prouvée sur des rats et des chiens. Elle a réussi à stabiliser 90 % des protéines SOD1 dans les cellules sanguines et 60 à 70 % dans les cellules cérébrales.

Les chercheurs espèrent maintenant obtenir l'autorisation de passer à des essais cliniques chez l'homme.

S'il n'existe à ce jour aucun traitement neuroprotecteur efficace pour l'ensemble des patients, une autorisation anticipée de mise sur le marché a été délivrée en avril 2023 aux États-Unis pour un médicament (Qalsody du laboratoire Biogen) visant certaines formes seulement de la maladie.